- VeonGen បង្កើតការព្យាបាលដោយហ្សែនដំបូងគេបង្អស់ដែលមានកម្មសិទ្ធិពីរនៅក្នុងគ្លីនិក ដោយផ្តល់ថាមពលដោយវេទិកាបច្ចេកវិទ្យា vgRNA REVeRT និង vgAAV ថ្មីរបស់ខ្លួន
- កម្មវិធីឈានមុខ VG801 ទទួលបាន Rare Pediatric Disease Designation ពី FDA និងកំពុងដំណើរការក្នុងការសាកល្បងដំណាក់កាលទី 1/2 លើកដំបូងលើមនុស្សសម្រាប់ជំងឺ Stargardt ដោយមានការអភិវឌ្ឍចុងក្រោយនៃមុខងារកំពុងដំណើរការតាមរយៈកម្មវិធី RDEA របស់ FDA
(SeaPRwire) – MUNICH, ថ្ងៃទី 05 ខែមិថុនា ឆ្នាំ 2025 — VeonGen Therapeutics ដែលពីមុនគេស្គាល់ថា ViGeneron បានប្រកាសនៅថ្ងៃនេះអំពីការប្តូរឈ្មោះម៉ាកសញ្ញាថ្មីរបស់ខ្លួនដើម្បីឆ្លុះបញ្ចាំងពីការវិវត្តរបស់ខ្លួនទៅជាក្រុមហ៊ុនវេជ្ជសាស្ត្រហ្សែនដំណាក់កាលគ្លីនិកដែលផ្តោតលើការអភិវឌ្ឍការព្យាបាលដោយហ្សែនផ្លាស់ប្តូរសម្រាប់អ្នកជំងឺដែលមានតម្រូវការវេជ្ជសាស្ត្រដែលមិនទាន់បានបំពេញខ្ពស់។
VeonGen បានឈានទៅមុខកម្មវិធីព្យាបាលដោយហ្សែនដំបូងគេបង្អស់ចំនួនពីរចូលទៅក្នុងការអភិវឌ្ឍគ្លីនិក ដែលជាជំហានដ៏សំខាន់ឆ្ពោះទៅដោះស្រាយជំងឺដែលគ្មានជម្រើសព្យាបាលដែលត្រូវបានអនុម័ត។ កម្មវិធីទាំងនេះរួមមាន VG801 ដែលជាការព្យាបាលដោយហ្សែន AAV ពីរដងថ្មីសម្រាប់ជំងឺ Stargardt និងជំងឺរីទីណាដែលទាក់ទងនឹង ABCA4 ផ្សេងទៀត និង VG901 ដែលជាការព្យាបាលដោយហ្សែន AAV ដែលត្រូវបានបញ្ជូនតាមកែវភ្នែកសម្រាប់ជំងឺ retinitis pigmentosa ដែលបណ្តាលមកពីការផ្លាស់ប្តូរ CNGA1 ។ កម្មវិធីទាំងពីរត្រូវបានផ្តល់ថាមពលដោយវេទិកាវេជ្ជសាស្ត្រហ្សែនដែលមានកម្មសិទ្ធិរបស់ VeonGen ដែលត្រូវបានរចនាឡើងដើម្បីដោះស្រាយបញ្ហាប្រឈមនៃការបញ្ជូនហ្សែនដ៏សំខាន់ក្នុងការព្យាបាលដោយផ្អែកលើ AAV: vgRNA REVeRT ដែលប្រើប្រាស់ការកាត់ត mRNA ដើម្បីបញ្ជូនហ្សែនធំៗដែលលើសពីដែនកំណត់ផ្ទុក AAV នៃ 4.7 kb; និង vgAAV ដែលជាវេទិកា capsid ដែលត្រូវបានរចនាឡើងសម្រាប់ប្រសិទ្ធភាព និងសុវត្ថិភាពតាមរយៈការគ្រប់គ្រងតាមរយៈកែវភ្នែក ឬ subretinal ។
VeonGen ក៏បានប្រកាសផងដែរថាកម្មវិធីឈានមុខរបស់ខ្លួន VG801 ទទួលបាន Rare Pediatric Disease Designation (RPDD) ពី U.S. Food and Drug Administration (FDA) សម្រាប់ការព្យាបាលនៃជំងឺរីទីណាដែលទាក់ទងនឹងការផ្លាស់ប្តូរហ្សែន ABCA4 ។ ការព្យាបាលតាមការស៊ើបអង្កេតបច្ចុប្បន្នកំពុងត្រូវបានវាយតម្លៃក្នុងការសាកល្បងព្យាបាលដំណាក់កាលទី 1/2 លើកដំបូងលើមនុស្ស ដោយការប្រើថ្នាំដល់អ្នកជំងឺកំពុងដំណើរការ។ ស្របពេលជាមួយគ្នានេះ VeonGen កំពុងអភិវឌ្ឍចំណុចចុងក្រោយនៃមុខងារដោយសហការជាមួយ FDA តាមរយៈកម្មវិធីសាកល្បង Rare Disease Endpoint Advancement (RDEA)។ VG801 មានគោលបំណងព្យាបាលអ្នកជំងឺដែលមានការផ្លាស់ប្តូរហ្សែន biallelic ABCA4 ដែលទាក់ទងទៅនឹងជំងឺ Stargardt និងជំងឺ retinal dystrophies ដែលជាជំងឺរីទីណាដែលទទួលមរតកទូទៅបំផុតដែលប៉ះពាល់ដល់ប្រហែល 1 ក្នុងចំណោម 8,000 ទៅ 10,000 នាក់នៅទូទាំងពិភពលោក និងជាមូលហេតុចម្បងនៃការខូចទ្រង់ទ្រាយ macular ចំពោះកុមារ និងមនុស្សវ័យក្មេង។
“ការប្តូរឈ្មោះម៉ាកសញ្ញាថ្មីនេះឆ្លុះបញ្ចាំងពីដំណើររបស់យើង ពីអ្នកច្នៃប្រឌិតវេទិកា ទៅជាក្រុមហ៊ុនដំណាក់កាលគ្លីនិកដែលមានការព្យាបាលដោយហ្សែនចំនួនពីរនៅក្នុងគ្លីនិក។ ជាមួយនឹង VG801 និង VG901 ដែលកំពុងដំណើរការក្នុងការសាកល្បងព្យាបាល និងវេទិការបស់យើងដែលបង្ហាញពីសក្តានុពលនៃការបកប្រែដ៏រឹងមាំ យើងស្ថិតក្នុងទីតាំងដ៏ល្អដើម្បីពង្រីកព្រំដែននៃវេជ្ជសាស្ត្រហ្សែនក្នុងផ្នែក ophthalmology និងលើសពីនេះ” នេះបើតាមសម្តីរបស់ Dr. Caroline Man Xu សហស្ថាបនិក និងជាអគ្គនាយកប្រតិបត្តិនៃ VeonGen Therapeutics។ “ការកំណត់ Rare Pediatric Disease Designation របស់ FDA សម្រាប់ VG801 មិនត្រឹមតែបញ្ជាក់ពីភាពខ្លាំងនៃវិធីសាស្រ្តវិទ្យាសាស្រ្តរបស់យើងប៉ុណ្ណោះទេ ប៉ុន្តែថែមទាំងពង្រឹងការផ្តោតអារម្មណ៍របស់យើងលើការបង្កើនល្បឿននៃការអភិវឌ្ឍ និងការផ្តល់ការព្យាបាលផ្លាស់ប្តូរសម្រាប់អ្នកជំងឺដែលត្រូវការជាបន្ទាន់ផងដែរ”។
វេទិកាព្យាបាលដោយហ្សែនដែលមានកម្មសិទ្ធិរបស់ VeonGen ត្រូវបានរចនាឡើងសម្រាប់កម្មវិធីព្យាបាលទូលំទូលាយ។ បន្ថែមពីលើ ophthalmology ក្រុមហ៊ុនកំពុងស្វែងរកការពង្រីក និងភាពជាដៃគូក្នុងផ្នែក cardiovascular, central nervous system (CNS) និងផ្នែកជំងឺផ្សេងទៀត។
អំពី VeonGen Therapeutics
VeonGen Therapeutics គឺជាក្រុមហ៊ុនវេជ្ជសាស្ត្រហ្សែនដំណាក់កាលគ្លីនិកដែលកំពុងអភិវឌ្ឍការព្យាបាលដោយហ្សែនជំនាន់ក្រោយសម្រាប់អ្នកជំងឺដែលមានតម្រូវការវេជ្ជសាស្ត្រដែលមិនទាន់បានបំពេញខ្ពស់។ បំពង់បង្ហូរ ophthalmology ដែលមានកម្មសិទ្ធិរបស់ក្រុមហ៊ុនមានកម្មវិធីគ្លីនិកដំបូងគេបង្អស់ចំនួនពីរ៖ VG801 ដែលជាការព្យាបាលដោយហ្សែន AAV ពីរដងដែលបង្កើនការកាត់ត mRNA តាមរយៈវេទិកា vgRNA REVeRT និង vgAAV ដើម្បីបញ្ជូនហ្សែន ABCA4 ពេញលេញសម្រាប់ជំងឺ Stargardt និងជំងឺរីទីណាដែលទាក់ទង និង VG901 ដែលជាការព្យាបាលដោយហ្សែន AAV ដែលត្រូវបានបញ្ជូនតាមកែវភ្នែកដោយផ្អែកលើវេទិកា vgAAV ដែលកំណត់គោលដៅ retinitis pigmentosa ដែលបណ្តាលមកពីការផ្លាស់ប្តូរ CNGA1 ។
វេទិកាបច្ចេកវិទ្យាខុសគ្នាទាំងបីរបស់ VeonGen បម្រើជាឧបករណ៍ដ៏រឹងមាំដែលត្រូវបានរចនាឡើងដើម្បីដោះស្រាយបញ្ហាប្រឈមនៃការបញ្ជូនហ្សែនដ៏សំខាន់ និងតម្រូវការដែលមិនទាន់បានបំពេញដែលទាក់ទងនឹងការព្យាបាលដោយផ្អែកលើ AAV ។ វេទិកា vgAAV មាន capsids AAV ដែលត្រូវបានរចនាឡើងជាមួយនឹងប្រសិទ្ធភាព transduction ដែលប្រសើរឡើង និងសមត្ថភាពក្នុងការយកឈ្នះលើរបាំងជីវសាស្រ្ត ដែលអនុញ្ញាតឱ្យមានផ្លូវដឹកជញ្ជូនដែលឈ្លានពានតិចជាងមុន ដូចជាការគ្រប់គ្រងតាមរយៈកែវភ្នែក និងជាប្រព័ន្ធ។ វេទិកា vgRNA REVeRT (Reconstitution តាមរយៈ mRNA Trans-splicing) អាចឱ្យមានការបញ្ជូន និងការបង្កើតឡើងវិញនៃហ្សែនធំៗ ដែលលើសពីដែនកំណត់ផ្ទុក AAV 4.7 kb នៅកម្រិត mRNA នៅក្នុងជាលិកាដែលកំណត់គោលដៅដោយ capsid AAV ដែលបានជ្រើសរើស។ វេទិកាទីបី AAV Transactivation បង្កើនបទប្បញ្ញត្តិ transcriptional ដែលសម្របសម្រួលដោយ CRISPR/Cas ដើម្បីបើកការធ្វើឱ្យសកម្ម ឬការទប់ស្កាត់ហ្សែនដែលពាក់ព័ន្ធនឹងជំងឺនៅក្នុង vivo ដែលពង្រីកសក្តានុពលនៃការព្យាបាលដោយផ្អែកលើ AAV លើសពីការបន្ថែមហ្សែន និងអនុញ្ញាតឱ្យមានកម្មវិធីថ្មីក្នុងការធ្វើរោគវិនិច្ឆ័យហ្សែន។
ជាមួយនឹងសក្តានុពលដ៏ខ្លាំងក្លារបស់ខ្លួនសម្រាប់កម្មវិធីលើសពី ophthalmology VeonGen ក៏កំពុងស្វែងរកការពង្រីក និងភាពជាដៃគូក្នុងផ្នែក cardiovascular, central nervous system (CNS) និងផ្នែកជំងឺផ្សេងទៀត។ ក្រុមហ៊ុននេះត្រូវបានបង្កើតឡើងក្នុងឆ្នាំ 2017 ដោយក្រុមមួយដែលមានជំនាញស៊ីជម្រៅក្នុងវិស្វកម្មវ៉ិចទ័រ AAV ការអភិវឌ្ឍការព្យាបាលដោយហ្សែន និងការបកប្រែគ្លីនិក។ VeonGen មានទីស្នាក់ការកណ្តាលនៅទីក្រុង Munich ប្រទេសអាល្លឺម៉ង់។
សម្រាប់ព័ត៌មានបន្ថែម សូមចូលទៅកាន់
អត្ថបទនេះត្រូវបានផ្តល់ជូនដោយអ្នកផ្គត់ផ្គង់មាតិកាដែលទីបញ្ចូល។ SeaPRwire (https://www.seaprwire.com/) មិនមានការធានា ឬ បញ្ចេញកំណត់ណាមួយ។
ប្រភេទ: ព័ត៌មានប្រចាំថ្ងៃ, ព័ត៌មានសំខាន់
SeaPRwire ផ្តល់សេវាកម្មផ្សាយពាណិជ្ជកម្មសារព័ត៌មានសកលសម្រាប់ក្រុមហ៊ុន និងស្ថាប័ន ដែលមានការចូលដំណើរការនៅលើបណ្ដាញមេឌៀជាង 6,500 បណ្ដាញ ប័ណ្ណប្រតិភូ 86,000 និងអ្នកសារព័ត៌មានជាង 350 លាន។ SeaPRwire គាំទ្រការផ្សាយពាណិជ្ជកម្មជាសារព័ត៌មានជាភាសាអង់គ្លេស ជប៉ុន ហ្រ្វាំង គូរី ហ្វ្រេនច រ៉ុស អ៊ីនដូនេស៊ី ម៉ាឡេស៊ី វៀតណាម ចិន និងភាសាផ្សេងទៀត។
| VeonGen Therapeutics Contact Dr. Caroline Man Xu Co-Founder and CEO |
VeonGen Therapeutics Media Contact MC Services AG Shaun Brown / Julia von Hummel phone: +49 (0)89 2102280 |
“`