VeonGen Therapeutics ទទួលបានការកំណត់ RMAT ពី FDA សម្រាប់ការព្យាបាលដោយហ្សែន VG801 សម្រាប់ជំងឺ Stargardt

(SeaPRwire) –   ទីក្រុង MUNICH, ថ្ងៃទី ២១ ខែ សីហា ឆ្នាំ ២០២៥ — VeonGen Therapeutics ដែលជាក្រុមហ៊ុនឱសថហ្សែនដំណាក់កាលគ្លីនិកកំពុងបង្កើតការព្យាបាលដោយហ្សែនជំនាន់ក្រោយ បានប្រកាសនៅថ្ងៃនេះថា រដ្ឋបាលចំណីអាហារ និងឱសថរបស់សហរដ្ឋអាមេរិក (FDA) បានផ្តល់ឋានៈ Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT) ដល់ VG801 ដែលជាការព្យាបាលដោយហ្សែនស៊ើបអង្កេតនាំមុខគេសម្រាប់ជំងឺ Stargardt និងជំងឺ dystrophies ភ្នែក (retinal dystrophies) ដែលទាក់ទងនឹងការផ្លាស់ប្តូរហ្សែន ABCA4 ផ្សេងទៀត។ តាមរយៈការបញ្ជូនហ្សែន ABCA4 ដែលមានមុខងារពេញលេញ VG801 មានសក្តានុពលក្នុងការដោះស្រាយមូលហេតុឫសគល់នៃជំងឺ Stargardt នៅទូទាំងការផ្លាស់ប្តូរហ្សែន ABCA4 ទាំងអស់។

RMAT គឺជាឋានៈដែលត្រូវបានផ្តល់ដោយ FDA ដល់ការព្យាបាលដោយវេជ្ជសាស្ត្របង្កើតឡើងវិញ រួមទាំងការព្យាបាលដោយហ្សែន ដែលកំពុងត្រូវបានបង្កើតឡើងដើម្បីព្យាបាល កែប្រែ បញ្ច្រាស ឬព្យាបាលលក្ខខណ្ឌធ្ងន់ធ្ងរ ឬគំរាមកំហែងដល់អាយុជីវិត។ ដើម្បីមានលក្ខណៈសម្បត្តិគ្រប់គ្រាន់ ផលិតផលដែលកំពុងស៊ើបអង្កេតត្រូវតែបង្ហាញភស្តុតាងគ្លីនិកបឋមដែលបង្ហាញពីសក្តានុពលក្នុងការដោះស្រាយតម្រូវការវេជ្ជសាស្ត្រដែលមិនទាន់បានបំពេញសម្រាប់ជំងឺ ឬលក្ខខណ្ឌបែបនេះ។ ឋានៈ RMAT ផ្តល់នូវការចូលរួមយ៉ាងស៊ីជម្រៅជាមួយ FDA ឱកាសសម្រាប់ការអភិវឌ្ឍន៍គ្លីនិក និងផលិតកម្មដែលមានប្រសិទ្ធភាពជាងមុន ការពិនិត្យឡើងវិញជាអាទិភាពដែលមានសក្តានុពលលើពាក្យសុំអាជ្ញាប័ណ្ណជីវសាស្ត្រ (BLA) និងមធ្យោបាយផ្សេងទៀតដើម្បីពន្លឿនការអភិវឌ្ឍន៍ និងការត្រួតពិនិត្យ។

ជាមួយនឹងព្រឹត្តិការណ៍ដ៏សំខាន់នេះ VG801 ឥឡូវនេះមានឋានៈ RMAT, Rare Pediatric Disease និង Orphan Drug ។ VeonGen ក៏ត្រូវបានជ្រើសរើសឱ្យសហការជាមួយ FDA ក្រោមកម្មវិធីសាកល្បង Rare Disease Endpoint Advancement (RDEA) ដើម្បីបង្កើតចំណុចបញ្ចប់មុខងារថ្មីមួយសម្រាប់ជំងឺ Stargardt ។

“ការទទួលបានឋានៈ RMAT គឺជាការទទួលស្គាល់យ៉ាងខ្លាំងចំពោះសក្តានុពលព្យាបាលរបស់ VG801 សម្រាប់ជំងឺ Stargardt ដែលជាជំងឺភ្នែក (retinal disorder) ពីកំណើតទូទៅបំផុតដែលគ្មានការព្យាបាលណាមួយត្រូវបានអនុម័តឡើយ” នេះបើយោងតាមប្រសាសន៍របស់ Dr. Caroline Man Xu សហស្ថាបនិក និងនាយកប្រតិបត្តិនៃ VeonGen Therapeutics ។ “ការទទួលស្គាល់នេះបានគូសបញ្ជាក់ពីសក្តានុពលនៃវេទិកា vgRNA REVeRT និង vgAAV ថ្មីរបស់យើង និងផ្តល់ឱកាសដើម្បីពន្លឿនការអភិវឌ្ឍន៍ VG801 និងផ្តល់ការព្យាបាលដែលចាំបាច់បំផុតដល់អ្នកជំងឺឱ្យបានលឿន និងមានប្រសិទ្ធភាពតាមដែលអាចធ្វើទៅបាន។”

អំពី VG801

VG801 គឺជាការព្យាបាលដោយហ្សែន dual-AAV ដែលកំពុងត្រូវបានអភិវឌ្ឍសម្រាប់ជំងឺ Stargardt និងជំងឺ dystrophies ភ្នែក (retinal dystrophies) ដែលទាក់ទងនឹង ABCA4 ផ្សេងទៀត។ វាត្រូវបានរចនាឡើងដើម្បីស្តារការបញ្ចេញហ្សែន ABCA4 ដែលមានមុខងារពេញលេញតាមរយៈវេទិកា vgRNA REVeRT ដែលមានកម្មសិទ្ធិរបស់ VeonGen រួមផ្សំជាមួយ capsids vgAAV ដែលត្រូវបានកែច្នៃដែលអនុញ្ញាតឱ្យបញ្ជូនទៅកាន់កោសិកា photoreceptor ប្រកបដោយប្រសិទ្ធភាព។ តាមរយៈការបញ្ជូនហ្សែន ABCA4 ដែលមានមុខងារ VG801 មានសក្តានុពលក្នុងការដោះស្រាយមូលហេតុហ្សែននៃជំងឺ Stargardt ដែលមានការផ្លាស់ប្តូរ ABCA4 គ្រប់ទម្រង់។ VG801 បច្ចុប្បន្នកំពុងត្រូវបានវាយតម្លៃក្នុងការសាកល្បងគ្លីនិក Phase I/II ដោយមានការដាក់កម្រិតដូសលើអ្នកជំងឺកំពុងដំណើរការ។

អំពីជំងឺ Stargardt

ជំងឺ Stargardt គឺជាជំងឺភ្នែក (retinal disorder) ពីកំណើតដែលរីករាលដាលបំផុត ដោយប៉ះពាល់ដល់មនុស្សប្រមាណ 1 នាក់ក្នុងចំណោម 8,000–10,000 នាក់នៅទូទាំងពិភពលោក។ បណ្តាលមកពីការផ្លាស់ប្តូរនៅក្នុងហ្សែន ABCA4 ជំងឺ Stargardt ត្រូវបានកំណត់លក្ខណៈដោយការបាត់បង់ចក្ខុវិស័យកណ្តាលបន្តិចម្តងៗ ដែលជារឿយៗចាប់ផ្តើមតាំងពីកុមារភាព ឬវ័យជំទង់ នាំឱ្យការថយចុះជាលំដាប់នៃភាពច្បាស់នៃចក្ខុវិស័យ (visual acuity) ហើយក្នុងករណីខ្លះ ពិការភ្នែកតាមផ្លូវច្បាប់ (legal blindness)។ បច្ចុប្បន្ននេះ មិនមានការព្យាបាលណាមួយដែលត្រូវបានអនុម័តសម្រាប់ជំងឺ Stargardt ទេ ដែលបញ្ជាក់ពីតម្រូវការវេជ្ជសាស្ត្រដ៏សំខាន់ដែលមិនទាន់បានបំពេញ។

អំពី VeonGen Therapeutics

VeonGen Therapeutics គឺជាក្រុមហ៊ុនឱសថហ្សែនដំណាក់កាលគ្លីនិកដែលកំពុងបង្កើតការព្យាបាលដោយហ្សែនជំនាន់ក្រោយសម្រាប់អ្នកជំងឺដែលមានតម្រូវការវេជ្ជសាស្ត្រមិនទាន់បានបំពេញខ្ពស់។ គម្រោងផ្នែកភ្នែក (ophthalmology pipeline) របស់ក្រុមហ៊ុនរួមមាន VG801 ដែលជាការព្យាបាលដោយហ្សែន dual-AAV សម្រាប់ជំងឺ Stargardt និងជំងឺភ្នែក (retinal disorders) ដែលទាក់ទងនឹង ABCA4 និង VG901 ដែលជាការព្យាបាលដោយហ្សែន AAV ដែលត្រូវបានបញ្ជូនតាម intravitreally សម្រាប់ជំងឺ retinitis pigmentosa ដែលបណ្តាលមកពីការផ្លាស់ប្តូរហ្សែន CNGA1 ។

វេទិកាដែលមានកម្មសិទ្ធិរបស់ VeonGen គឺ vgAAV, vgRNA REVeRT និង AAV Transactivation បម្រើជាឧបករណ៍ដ៏រឹងមាំមួយដែលត្រូវបានរចនាឡើងដើម្បីយកឈ្នះលើបញ្ហាប្រឈមសំខាន់ៗក្នុងការព្យាបាលដោយហ្សែន តាមរយៈការអនុញ្ញាតឱ្យបញ្ជូនហ្សែនប្រកបដោយប្រសិទ្ធភាព ការបង្កើតហ្សែនធំៗឡើងវិញលើសពីដែនកំណត់ AAV ប្រពៃណី និងការកំណត់និយតកម្ម transcriptional នៃហ្សែនដែលពាក់ព័ន្ធនឹងជំងឺ ដូច្នេះការពង្រីកសក្តានុពលនៃការព្យាបាលដែលមានមូលដ្ឋានលើ AAV ។ មានទីស្នាក់ការកណ្តាលនៅទីក្រុង Munich ប្រទេសអាល្លឺម៉ង់ VeonGen ក៏កំពុងស្វែងរកការអនុវត្ត និងភាពជាដៃគូនៅក្នុងតំបន់ជំងឺសរសៃឈាមបេះដូង (cardiovascular) ប្រព័ន្ធប្រសាទកណ្តាល (CNS) និងតំបន់ជំងឺផ្សេងទៀត។

សម្រាប់ព័ត៌មានបន្ថែម សូមចូលទៅកាន់ www.veongen.com។

ទំនាក់ទំនង VeonGen Therapeutics Dr. Caroline Man Xu សហស្ថាបនិក និងនាយកប្រតិបត្តិ

ទំនាក់ទំនងប្រព័ន្ធផ្សព្វផ្សាយ VeonGen Therapeutics MC Services AG Shaun Brown / Julia von Hummel ទូរស័ព្ទ: +49 (0)89 2102280