MP1032 របស់ MetrioPharm ទទួលបានការកំណត់ជាឱសថក orphan របស់ EMA ក្នុងជំងឺ Duchenne Muscular Dystrophy

• European Medicines Agency ទទួលស្គាល់សក្តានុពលនៃសមាសធាតុនាំមុខ MP1032 ក្នុងការដោះស្រាយតម្រូវការវេជ្ជសាស្រ្តដែលមិនបានបំពេញខ្ពស់ក្នុង Duchenne Muscular Dystrophy (DMD)
• ការកំណត់កំពុងបើកផ្លូវសម្រាប់ការព្យាបាលរយៈពេលវែងដែលសុវត្ថិភាពជាងមុន
• MP1032 បានបង្ហាញសមត្ថភាពក្នុងការរក្សាមុខងារសាច់ដុំ និងកាត់បន្ថយការរលាក ដោយមិនរំខានដល់ដំណើរការកោសិកាធម្មតា

(SeaPRwire) –   Zurich, ថ្ងៃទី 29 ខែកក្កដា ឆ្នាំ 2025 – , ក្រុមហ៊ុនឱសថមួយដែលកំពុងអភិវឌ្ឍថ្នាំសម្រាប់ជំងឺរលាក និងឆ្លងមេរោគ បានប្រកាសនៅថ្ងៃនេះថា European Medicines Agency បានផ្តល់ការកំណត់ជា ឱសថកំព្រា (Orphan Drug Designation – ODD) ដល់សមាសធាតុនាំមុខរបស់ខ្លួន MP1032 សម្រាប់ព្យាបាលកុមារដែលរងផលប៉ះពាល់ដោយ Duchenne muscular dystrophy (DMD) ។ ព្រឹត្តិការណ៍ដ៏សំខាន់នេះធ្វើឡើងបន្ទាប់ពី ODD របស់ U.S. FDA ដែលគូសបញ្ជាក់ពីសក្តានុពលរបស់ MP1032 ជាការព្យាបាលដំបូងគេដែលអាចកាត់បន្ថយការពឹងផ្អែកលើ corticosteroids កម្រិតខ្ពស់ ដែលបណ្តាលឱ្យមានផលប៉ះពាល់ធ្ងន់ធ្ងរដូចជា ជំងឺពុកឆ្អឹង ការលូតលាស់មិនល្អ និងបញ្ហាមេតាប៉ូលីស។

ODD របស់ EMA ផ្តល់នូវការលើកទឹកចិត្តសំខាន់ៗ រួមទាំងជំនួយពិធីការពី EMA ការលើកលែងថ្លៃសេវា និងរយៈពេលរហូតដល់ 12 ឆ្នាំនៃការផ្តាច់មុខទីផ្សារនៅក្នុងសហភាពអឺរ៉ុប (ពន្យារពី 10 ឆ្នាំដោយសារតែការផ្តោតលើកុមារនៃ DMD) នៅពេលទទួលបានការអនុម័ត។ ការផ្ទៀងផ្ទាត់បទប្បញ្ញត្តិនេះ គឺផ្អែកលើទិន្នន័យមុនគ្លីនិកដ៏គួរឱ្យទាក់ទាញដែលបង្ហាញពីសមត្ថភាពរបស់ MP1032 ក្នុងការរក្សាមុខងារសាច់ដុំ និងកាត់បន្ថយការរលាកដោយមិនរំខានដល់ដំណើរការកោសិកាធម្មតា។

“ODD ទ្វេដងនេះពី FDA និង EMA ក៏ដូចជាការទទួល Rare Pediatric Disease Designation ពី FDA គឺជាការផ្លាស់ប្តូរហ្គេមសម្រាប់ MetrioPharm និងសហគមន៍ DMD” នេះបើតាមសម្តីរបស់ CEO Thomas Christély ។ “យន្តការតែមួយគត់របស់ MP1032 — ធ្វើម៉ូឌុល ROS mitochondrial នៅក្នុងកោសិកាភាពស៊ាំដែលសកម្មខ្លាំង — អាចផ្លាស់ប្តូរការគ្រប់គ្រង DMD រយៈពេលវែងដោយកាត់បន្ថយកម្រិតថ្នាំ corticosteroids និងផលប៉ះពាល់។ យើងកំពុងបង្កើនល្បឿន MP1032 ឆ្ពោះទៅរកការសាកល្បងដំណាក់កាលទី II ដោយសហការជាមួយក្រុមអ្នកជំងឺ និងស្វែងរកភាពជាដៃគូ ដើម្បីនាំយកបញ្ហានេះទៅកាន់កុមារដែលត្រូវការជម្រើសសុវត្ថិភាពជាងមុន។ លើសពី DMD វិធីសាស្រ្តដែលដឹកនាំដោយម្ចាស់ផ្ទះរបស់វេទិការបស់យើង បានបង្ហាញពីការសន្យាក្នុងជំងឺអូតូអ៊ុយមីន និងសូម្បីតែជំងឺរាតត្បាត ដូចដែលបានបង្ហាញដោយការសិក្សា COVID-19 ដំណាក់កាលទី IIa ដែលផ្តល់មូលនិធិដោយ HERA” ។

###

អំពី MP1032

បេក្ខជននាំមុខរបស់ MetrioPharm MP1032 គឺជាម៉ូលេគុលតូចមួយតែមួយគត់ដែលកំណត់គោលដៅប្រតិកម្មហួសកម្រិតនៃកោសិកាភាពស៊ាំដែលបានធ្វើឱ្យសកម្មដោយដោះស្រាយដំណើរការមេតាប៉ូលីសកណ្តាលធម្មជាតិដែលកើតឡើងនៅក្នុងកោសិកាភាពស៊ាំដែលបានធ្វើឱ្យសកម្ម។ mitochondria នៃកោសិកាទាំងនេះមានប្រតិកម្មទៅនឹងការធ្វើឱ្យសកម្មដោយជំរុញមេតាប៉ូលីសថាមពលរបស់ពួកគេដែលនៅក្នុងវេននាំឱ្យមានការបង្កើតសារធាតុប្រតិកម្មអុកស៊ីសែនហួសកម្រិត (ROS) ។ MP1032 គឺជាថ្នាំប្រឆាំងនឹងការរលាកដំបូងគេដែលកាត់បន្ថយ ROS ហួសកម្រិតដោយមិនរំខានដល់កម្រិត ROS សរីរវិទ្យានៃកោសិកាផ្សេងទៀតដែលចាំបាច់សម្រាប់មុខងារកោសិកាធម្មតាដែលបណ្តាលឱ្យមានទម្រង់សុវត្ថិភាពដ៏ល្អឥតខ្ចោះ។ ក្នុងនាមជាការព្យាបាលតែមួយ MP1032 បង្កើតឥទ្ធិពលព្យាបាលស្រដៀងនឹង corticosteroids (ការព្យាបាលដោយផ្អែកលើ cortisone) ប៉ុន្តែគ្មានផលប៉ះពាល់ធ្ងន់ធ្ងរទេ។ មិនដូចថ្នាំប្រឆាំងនឹងការរលាកបែបបុរាណទេ វាធ្វើត្រាប់តាមអត្ថប្រយោជន៍ corticosteroid ក្នុងនាមជាការព្យាបាលតែមួយ ប៉ុន្តែជៀសវាងការពុលរបស់វា ដូចដែលបានបង្ហាញនៅក្នុងគំរូមុនគ្លីនិកនៃ DMD, multiple sclerosis, arthritis និងច្រើនទៀត។ លក្ខណៈដែលដឹកនាំដោយម្ចាស់ផ្ទះរបស់វាក៏ដាក់ទីតាំងវាសម្រាប់ជំងឺឆ្លងផងដែរ ដោយមានទិន្នន័យដំណាក់កាលទី IIa នៅក្នុងអ្នកជំងឺ COVID-19 ដែលសម្រាកនៅមន្ទីរពេទ្យចំនួន 131 នាក់ (បានបោះពុម្ពនៅក្នុង ) បញ្ជាក់ពីសុវត្ថិភាព និងប្រសិទ្ធភាពប្រឆាំងនឹងការរលាកដោយមេរោគ — ដោយមិនគិតពីធាតុបង្កជំងឺឡើយ។

អំពី DMD

DMD គឺជាទម្រង់ទូទៅបំផុតនៃជំងឺ muscular dystrophy ។ វាគឺជាជំងឺហ្សែនដែលត្រូវបានកំណត់លក្ខណៈដោយការចុះខ្សោយសាច់ដុំជាលំដាប់; ការចាប់ផ្តើមនៃរោគសញ្ញាគឺនៅវ័យកុមារភាពដំបូង ជាធម្មតាចន្លោះអាយុពីរ និងបីឆ្នាំ។ ជំងឺនេះប៉ះពាល់ជាចម្បងទៅលើក្មេងប្រុសដែលបណ្តាលឱ្យបាត់បង់សាច់ដុំធ្ងន់ធ្ងរ និងខ្សោយបេះដូង។ DMD បន្ថយអាយុសង្ឃឹមរស់យ៉ាងខ្លាំង។ ការព្យាបាលស្តង់ដារដែលមានស្រាប់មានការព្យាបាលជាមួយនឹងថ្នាំ corticosteroids កម្រិតខ្ពស់អស់រយៈពេលជាច្រើនទសវត្សរ៍ ដែលនាំឱ្យមានផលប៉ះពាល់ធ្ងន់ធ្ងរ ប៉ុន្តែអាចបន្ថយការវិវត្តនៃជំងឺយ៉ាងខ្លាំង។

អំពី MetrioPharm AG

មានទីស្នាក់ការកណ្តាលនៅទីក្រុង Zurich ប្រទេសស្វីស ជាមួយនឹងក្រុមហ៊ុនបុត្រសម្ព័ន្ធ R&D ក្នុងទីក្រុង Berlin ប្រទេសអាល្លឺម៉ង់ MetrioPharm គឺជាក្រុមហ៊ុនបច្ចេកវិទ្យាជីវសាស្ត្រឯកជនឈានមុខគេក្នុងការបង្កើតការព្យាបាលម៉ូលេគុលតូចៗសម្រាប់ជំងឺរលាក អូតូអ៊ុយមីន និងជំងឺឆ្លង។ វេទិកា ROS-modulating របស់ខ្លួនបានបង្កើតបំពង់បង្ហូរខ្លាំង រួមទាំងបន្សំជាក់លាក់នៃជំងឺសម្រាប់ multiple sclerosis, arthritis, sepsis, ជំងឺរលាកពោះវៀន, ជំងឺស្បែក psoriasis និងការចង្អុលបង្ហាញអំពីជំងឺកម្រដូចជា DMD ជាការនាំមុខ។

នៅក្នុងជំងឺឆ្លង MetrioPharm កំពុងជំរុញការត្រៀមខ្លួនសម្រាប់ការរាតត្បាតដោយផ្អែកលើការសិក្សា COVID-19 ដំណាក់កាលទី IIa ដ៏ជោគជ័យរបស់ខ្លួនដែលផ្តល់ហិរញ្ញប្បទានដោយជំនួយ 7.9 លានអឺរ៉ូពី European Health Emergency Preparedness and Response Authority (HERA) ។ យន្តការដែលដឹកនាំដោយម្ចាស់ផ្ទះរបស់ MP1032 កំណត់គោលដៅលើប្រតិកម្មនៃប្រព័ន្ធភាពស៊ាំច្រើនពេក ជាជាងមេរោគជាក់លាក់ ផ្តល់នូវឧបករណ៍ឆ្លើយតបរហ័សសម្រាប់ 위협ថ្មីៗ។ ជាមួយនឹងទម្រង់សុវត្ថិភាពរឹងមាំនៅទូទាំងការសិក្សាមុនគ្លីនិក និងគ្លីនិក MetrioPharm ត្រូវបានដាក់ឱ្យមានកិច្ចសហការជាយុទ្ធសាស្ត្រ និងព្រឹត្តិការណ៍សំខាន់ៗបន្ថែមទៀត។

សេចក្តីថ្លែងការណ៍ឆ្ពោះទៅមុខ

សេចក្តីប្រកាសព័ត៌មាននេះមានសេចក្តីថ្លែងការណ៍ឆ្ពោះទៅមុខដែលពាក់ព័ន្ធនឹងហានិភ័យ និងភាពមិនប្រាកដប្រជា ហើយស្របតាមការវាយតម្លៃរបស់ MetrioPharm AG គិតត្រឹមថ្ងៃចេញផ្សាយនេះ។ សេចក្តីថ្លែងការណ៍ឆ្ពោះទៅមុខទាំងនោះ មិនមែនជាការសន្យា ឬការធានាទេ ប៉ុន្តែជាកម្មវត្ថុនៃហានិភ័យ និងភាពមិនប្រាកដប្រជាជាច្រើន។ គ្មានការទទួលខុសត្រូវ ឬការធានា ហើយគ្មានការទាមទារណាមួយត្រូវបានធ្វើឡើងទាក់ទងនឹងភាពទាន់ពេលវេលា ភាពត្រឹមត្រូវ ឬភាពពេញលេញនៃទិន្នន័យ និងព័ត៌មានទាំងនោះទេ ហើយមិនគួរទុកចិត្តលើទិន្នន័យ និងព័ត៌មានទាំងនោះទេ ទាំងដោយច្បាស់លាស់ ឬដោយបង្កប់ន័យ។

ទំនាក់ទំនង

MetrioPharm

ទំនាក់ទំនងសាជីវកម្ម & ទំនាក់ទំនងសារព័ត៌មាន

E

W

akampion

Dr. Ludger Wess / Ines-Regina Buth

ដៃគូគ្រប់គ្រង

info@akampion.com

ទូរស័ព្ទ +49 40 88 16 59 64 /

ទូរស័ព្ទ +49 30 23 63 27 68

“`